FDA одобрило новую комбинацию препаратов для лечения острого миелоидного лейкоза

FatCamera / Getty Images

Ключевые выводы

• Многие пожилые люди с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) не могут получать традиционную агрессивную химиотерапию из-за ее токсичности.
• Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование нового препарата в сочетании с одним из стандартных методов лечения ОМЛ.
• Новая терапия может быть вариантом для пациентов с ОМЛ, которые не могут получить интенсивную химиотерапию.

16 октября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило регулярное одобрение нового препарата венетоклакс в сочетании с другими стандартными методами лечения пациентов с острым миелоидным лейкозом (AML). одобрение препарата было ускорено в ноябре 2018 года. Августовское исследование, опубликованное вМедицинский журнал Новой Англииобнаружили, что терапия может снизить смертность пациентов на целых 34%.

Venetoclax следует использовать в сочетании с азацитидином, децитабином или цитарабином в низких дозах (LDAC) при впервые выявленном AML у взрослых 75 лет и старше или у тех, у кого есть другие состояния, которые не позволяют им проходить интенсивную химиотерапию.

«Прогноз для пожилых пациентов с ОМЛ, которые не имеют права на интенсивную химиотерапию, в целом плохой, и на протяжении десятилетий варианты лечения для этих пациентов были ограничены», - сказал Тони Лин, старший научный директор AbbVie, компании, производящей венетоклакс. , рассказывает Verywell. «Наше недавнее одобрение FDA важно, потому что данные нашего исследования VIALE-A показали, что Venclexta (венетоклакс) плюс азацитидин может помочь пациентам с недавно диагностированным AML, которые не подходят для интенсивной химиотерапии, жить дольше, чем пациенты, получавшие только азацитидин».

Улучшенное выживание

Августовское исследование изучило эффективность двух вариантов лечения у 431 взрослого в возрасте от 49 до 91 года с ОМЛ. Кандидаты еще не получали химиотерапию по своему диагнозу и не имели права на агрессивное химиотерапевтическое лечение из-за своего возраста или сопутствующих заболеваний.

Одна группа из 145 пациентов получала азацитидин, признанный препарат выбора для лечения ОМЛ у пожилых пациентов, которые не являются кандидатами на другие химиотерапевтические препараты. Остальные 286 пациентов получали азацитидин с венетоклаксом (Venclexta).

Средняя общая выживаемость пациентов, получавших только азацитидин, составила 9,6 месяцев. Средняя общая выживаемость пациентов, получавших одновременно азацитидин и венетоклакс, составила 14,7 месяцев.

Из тех, кто принимал азацитидин и венетоклакс вместе, 36,7% достигли полной ремиссии по сравнению с 17,9% тех, кто принимал только азацитидин.

Что это значит для вас

Если у вас или у вашего близкого есть ОМЛ и вы не являетесь кандидатом на химиотерапию, новая одобренная FDA комбинация лекарств может стать для вас жизнеспособным вариантом лечения. Поговорите со своим онкологом о том, подойдет ли новая терапия вам и вашему плану лечения.

Венетоклакс и Азацитидин

В 2016 году венетоклакс был одобрен FDA для лечения хронического лимфолейкоза (ХЛЛ). Венетоклакс - первый препарат в классе лекарств, который связывается с белком В-клеточной лимфомы-2 (BCL-2), который помогает при раке. клетки выживают. Это предотвращает взаимодействие белка с раковыми клетками, в результате чего они быстрее умирают.

Гвен Николс, доктор медицины

Это не лекарство, но если вам 75 лет и у вас будет еще пара лет жизни, это изменит правила игры.

- Гвен Николс, доктор медицины

FDA уже одобрило венетоклакс в сочетании с двумя другими лекарствами (децитабином или цитарабином) для пациентов с ОМЛ 75 лет и старше, которые не являются кандидатами на традиционную химиотерапию.

Азацитидин - это тип химиотерапевтического препарата, известный как деметилирующие агенты.Он нацелен на клетки с аномальной раковой ДНК. Также считается, что он помогает костному мозгу производить больше нормальных красных кровяных телец, уменьшая потребность в переливании крови.

«Стандартная химиотерапия, к сожалению, не так эффективна», - говорит Verywell Гвен Николс, доктор медицины, главный врач Общества лейкемии и лимфомы. «Хотя первоначальное лечение может быть эффективным, у более 60–70% взрослых случаются рецидивы».

Многие пациенты с сердечными заболеваниями, заболеваниями почек и диабетом не могут пройти традиционную химиотерапию от AML.

Преимущества комбинации

Одним из преимуществ комбинации азацитидина и венетоклакса является то, что его не нужно вводить внутривенно в больнице. Venetoclax выпускается в виде таблеток, которые можно принимать внутрь. Многие пациенты могут получать азацитидин в виде инъекций, как и инсулин.

В отличие от химиотерапии, пациенты не нуждаются в длительном внутривенном доступе, и снижается риск осложнений, связанных с инфекциями или нарушением функции внутривенного введения.

«Пациенты не всегда должны оставаться в больнице для этого лечения, - говорит Николс. - Часто они могут получить свои лекарства дома или в амбулаторных условиях. С точки зрения качества жизни все совсем иначе ».

Для людей с ОМЛ, которые не являются кандидатами на традиционную агрессивную химиотерапию, новая комбинация лекарств вселяет надежду.

«Это не лекарство, но если вам 75 лет и вы проживете еще пару лет, это изменит правила игры», - говорит Николс. «Все, что уводит нас от традиционных токсинов, - это шаг в правильном направлении».

Протокол лечения детей с ОМЛ еще не разработан, но Николс говорит, что в более молодых популяциях проводятся дополнительные исследования. «Идея о том, что венетоклакс является целевым агентом, обнадеживает», - говорит она. «Это не означает, что мы отказываемся от химиотерапии, потому что она по-прежнему очень эффективна, но идея, что мы можем добиться большего, очень захватывающая».