koto_feja / Getty Images
Ключевые выводы
- В новом исследовании новый препарат для лечения БАС замедлил прогрессирование заболевания у пациентов.
- Разница между пациентами, принимавшими препарат, и пациентами, принимавшими плацебо, была небольшой, но значительной.
- В США от 12000 до 15000 человек страдают БАС.
Экспериментальный препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания головного мозга боковым амиотрофическим склерозом (БАС), согласно новому исследованию, проведенномуМедицинский журнал Новой АнглииВарианты лечения пациентов с БАС очень ограничены, поэтому исследователи надеются, что это лекарство потенциально может служить дополнительной терапией.
По данным Национального института неврологических расстройств и инсульта (NINDS), БАС - это группа редких неврологических заболеваний, при которых задействованы нервные клетки, отвечающие за контроль произвольных мышечных движений, таких как жевание, ходьба и разговор. симптомы со временем ухудшаются, и в настоящее время нет лекарства. Ежегодно в США около 5000 человек диагностируется с диагнозом БАС.
В рамках исследования, которое было опубликовано 3 сентября, исследователи протестировали на пациентах с БАС новое лекарство, представляющее собой комбинацию фенилбутирата натрия и таурурсодиола под названием AMX0035. Из этих пациентов 89 получили новое лекарство, а 48 - плацебо. Затем исследователи наблюдали за пациентами в течение 24 недель и измеряли прогрессирование их заболевания с помощью Пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), измерения степени тяжести БАС пациента.
В конце исследования у пациентов, которые принимали AMX0035, функциональное снижение снижалось медленнее, чем у пациентов, принимавших плацебо. Исследователи призвали к более длительным и масштабным испытаниям в качестве следующего шага для этого препарата.
«Это важный шаг вперед и очень обнадеживающие новости для людей с БАС и их семей», - говорит Verywell ведущий автор исследования Сабрина Паганони, доктор медицинских наук, доцент Гарвардской медицинской школы и реабилитационной больницы Сполдинга. «Пациенты, получавшие AMX0035, сохраняли физические функции дольше, чем пациенты, получавшие плацебо. Это означает, что они сохранили большую независимость в повседневной жизни, которая важна для пациентов, например, способность ходить, говорить и глотать пищу ».
Что это значит для вас
Испытания AMX0035 для лечения БАС все еще продолжаются. Но со временем это новое лекарство может стать еще одной опорой лечения БАС.
Понимание БАС
NINDS объясняет, что у пациента с БАС постепенно ухудшаются двигательные нейроны или нервные клетки, обеспечивающие связь между головным мозгом и спинным мозгом и мышцами. При БАС двигательные нейроны в головном и спинном мозге дегенерируют или умирают. и перестаньте посылать сообщения мышцам. В результате мышцы постепенно ослабевают, подергиваются и истощаются. Со временем мозг больше не может контролировать произвольные движения мышц.
«БАС - очень тяжелое заболевание для пациентов и их семьи», - говорит Verywell Амит Сачдев, доктор медицины, медицинский директор отделения нервно-мышечной медицины в Университете штата Мичиган.
Со временем человек с БАС потеряет способность говорить, есть, двигаться и дышать, говорят NINDS.
По данным NINDS, большинство людей с БАС умирают от дыхательной недостаточности в течение 3-5 лет с момента появления первых симптомов. Около 10% людей с диагнозом выживают в течение 10 и более лет.
Как AMX0035 может помочь
В настоящее время не существует эффективного лечения, чтобы остановить или обратить вспять прогрессирование болезни. Однако есть методы лечения, которые могут помочь пациенту контролировать свои симптомы и сделать их более комфортными. Пациентам с БАС обычно назначают комбинацию лекарств с потенциальной физиотерапией и нутритивной поддержкой.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препараты рилузол (Rilutek) и эдаравон (Radicava) для лечения БАС. Рилузол может помочь уменьшить повреждение двигательных нейронов и продлить жизнь человека на несколько месяцев, в то время как эдаравон может помочь. замедлить снижение повседневной активности пациента.
По словам Паганони, AMX0035 не является заместительной терапией для существующих лекарств. Вместо этого считается, что он может служить дополнительной терапией.
Сабрина Паганони, MD, PhD
Это говорит нам о том, что для наиболее эффективной борьбы с БАС нам может потребоваться комбинация различных методов лечения.
- Сабрина Паганони, доктор медицинских наукВ этом последнем исследовании большинство пациентов уже принимали рилузол, эдаравон или оба препарата. «AMX0035 обеспечил дополнительные преимущества помимо стандартного обслуживания», - говорит Паганони. «Кроме того, у этих препаратов разные механизмы действия. Это говорит нам о том, что нам может потребоваться комбинация различных методов лечения для наиболее эффективной борьбы с БАС ».
Не было создано ни одного лекарства, которое полностью остановило бы прогрессирование БАС, но эксперты надеются на будущее лечения БАС. «Необходимы новые методы лечения», - говорит Сачдев. «Это лекарство было бы хорошим шагом».
Однако, предупреждает Сачдев, AMX0035 - это не чудодейственное средство от БАС. «В этом испытании число пациентов продолжало неуклонно снижаться, - говорит он. - Их снижение замедлилось, но лишь незначительно».
По шкале ALSFRS-R участники исследования, взявшие AMX0035, оценили в среднем на 2,32 балла выше по шкале от 0 до 48, которая нарушает способность пациента самостоятельно выполнять 12 повседневных действий, таких как разговор, ходьба и письмо.
Что будет дальше с AMX0035
Это конкретное исследование было относительно коротким, поэтому неясно, может ли препарат отсрочить смерть человека и дать ему больше контроля над мышечными движениями в течение дополнительных месяцев, говорит Сачдев. Однако судебный процесс продолжается.
Участникам, завершившим испытание, была предоставлена возможность принимать AMX0035 в течение длительного времени. «Это расширение важно, потому что оно расскажет нам о влиянии препарата на выживаемость», - говорит Паганони. «Мы следим за участниками уже три года».
Паганони надеется на будущее лечения БАС.
«Замедление болезни - важная цель при быстро прогрессирующем заболевании, таком как БАС, потому что более медленное заболевание означает более длительное сохранение физических функций и большую независимость в повседневной жизни», - говорит она. «Мы надеемся, что в будущем мы сможем найти лекарство или комбинацию лекарств, которые могут полностью остановить или даже обратить вспять болезнь. Между тем, каждая история успеха, подобная этой, говорит нам о том, что мы на правильном пути ».
.jpg)
