Почему FDA одобрило лекарство от астмы для лечения редких заболеваний крови

Роджер Харрис / Библиотека научных фотографий / Getty Images

Ключевые выводы

• FDA одобрило Nucala, тяжелое лекарство от астмы, для лечения группы редких заболеваний крови, называемых HES.
• Это первое новое лечение, одобренное для лечения ГЭК более чем за десять лет.
• В клинических испытаниях у пациентов, получавших Nucala, на 50% меньше случаев обострения HES по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

Препарат, традиционно используемый для лечения тяжелой астмы, был одобрен для лечения гиперэозинофильных синдромов (ГЭК), что делает его первым лекарством, одобренным для лечения группы редких заболеваний крови почти за 14 лет.

25 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Нукалу (меполизумаб) для лечения ГЭК у людей от 12 лет и старше. В частности, Нукала показан тем, кто испытывал ГЭК в течение шести месяцев или дольше.

Что такое гиперэозинофильные синдромы?

Заболевания крови, вызванные ГЭК, характеризуются высоким уровнем эозинофилов - белых кровяных телец, борющихся с болезнями. По данным Американской академии аллергии, астмы и иммунологии, у большинства здоровых людей в крови содержится менее 500 эозинофилов на микролитр. Но люди с ГЭК обычно имеют в крови более 1500 эозинофилов на микролитр без какой-либо определенной причины.

Эти дополнительные эозинофилы могут проникать в такие органы, как кожа, легкие, сердце и нервная система, вызывая воспаление и в конечном итоге приводя к дисфункции органов.

Симптомы ГЭК зависят от пораженной части тела. Если ГЭК поражает вашу кожу, у вас могут возникнуть такие симптомы, как экзема и крапивница. Если ГЭК поражает ваши легкие, симптомы могут включать кашель, одышку и хрипы.

Как Nucala может помочь

В случае тяжелой астмы Нукала предотвращает избыточное образование эозинофилов, вызывающих воспаление дыхательных путей. Он делает это путем связывания с белком, отвечающим за регуляцию эозинофилов, называемым интерлейкином (ИЛ-5), блокируя связывание ИЛ-5 с рецепторами в организме.

Поскольку эозинофилы также связаны с HES, исследователи задались вопросом, может ли Nucala помочь. И результаты исследования 2019 года, проведенного фармацевтической компанией GSK, показали, что это возможно.

«Считается, что меполизумаб [нукала] работает за счет снижения уровня эозинофилов в крови, и данные свидетельствуют о том, что он имеет потенциал в качестве целевого варианта лечения ряда воспалительных заболеваний, вызванных повышенным содержанием эозинофилов», - сказал Джеральд Глейх, доктор медицины, аллерголог, иммунолог и эксперт по HES. "Эти данные очень многообещающие и должны дать надежду пациентам, страдающим этим редким, опасным для жизни состоянием, вызванным эозинофильным воспалением", - добавил он, описывая ГЭК.

В рандомизированном двойном слепом исследовании 108 участников получали инъекцию Нукалы или плацебо каждые четыре недели в течение 32 недель в дополнение к стандартному лечению. В то время как 56% группы плацебо испытали вспышки HES в течение 8-месячного исследования, только 28% группы Nucala испытали вспышки.

ГЭК обычно лечат стероидами или химиотерапией, последняя из которых может иметь серьезные побочные эффекты. Некоторые пациенты с ГЭК, получавшие Нукалу, сообщали только о легких побочных эффектах, включая инфекцию верхних дыхательных путей и боль в конечностях.

Что это значит для вас

Нукала может быть более эффективным и иметь меньше побочных эффектов, чем современные методы лечения ГЭК. Если вы живете с одним из этих заболеваний крови, подумайте о том, чтобы спросить своего врача о Nucala.