Фаза 1 клинических испытаний - это первая фаза из трех или четырех фаз научных исследований для тестирования лечения на людях. Основная цель клинического исследования - определить, безопасны ли лекарство или процедура для использования человеком. Перед фазой 1 клинических испытаний лекарство должно быть тщательно изучено на болезнетворных клетках в лаборатории и / или на лабораторных животных. Однако роль клинических испытаний фазы 1 в лечении рака за последние годы сильно изменилась, в основном благодаря проекту «Геном человека» (HGP). Завершенный в 2003 году, HGP позволил ученым обнаружить последовательность всех генов, обнаруженных у людей, что позволило достичь медицинских достижений в диагностике и лечении многих заболеваний, включая рак. До HGP часто проводились клинические испытания новых экспериментальных лекарств. усилие «последней рвы» с небольшим шансом на пользу человеку. Вместо этого участие в клиническом исследовании фазы 1 может быть отличным (и единственным) вариантом продления жизни.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Кроме того, поскольку многие лекарства, тестируемые в этих испытаниях, были тщательно разработаны, чтобы вмешиваться в конкретные цели в прогрессировании и распространении рака, например, они, как правило, менее «опасны», чем в прошлом. В настоящее время многие люди выживают от рака благодаря существованию этих экспериментальных исследований.
Имейте в виду, что цель клинических испытаний - найти методы лечения, которые либо работают лучше, либо имеют меньше побочных эффектов, чем лекарства, доступные в настоящее время. Все лекарства, используемые для лечения рака (или любого другого состояния), однажды были протестированы в клинических испытаниях. И в течение этого испытательного периода единственными людьми, которые смогли воспользоваться преимуществами этого лечения, были те, кто был включен в группу клинических испытаний.
Определение и цель клинических испытаний фазы 1
Необходимо провести клинические испытания фазы 1, чтобы убедиться, что экспериментальный препарат или лечениеявляетсябезопасный.После того, как лечение проверено в лаборатории или на животных (так называемое доклиническое тестирование), оно входит в фазу 1 клинического исследования, которое включает тестирование на людях. Важно отметить, что доклинические испытания часто бывают обширными, и для одобрения испытания на людях необходимо получить значимые и положительные результаты.
Характеристики
В клинических испытаниях фазы 1 принимают участие лишь небольшое количество людей, чтобы определить, является ли лекарство или лечение безопасным, а также определить лучшую дозу лекарства и то, как его следует вводить (перорально или внутривенно). Обычно используется низкая доза лекарства, и группа может быть разделена таким образом, что одни люди получают более высокую дозу, а другие - более низкую дозу.
Хотя основной целью этих испытаний является оценка безопасности лечения, они могут также определить, что лечение, по-видимому, благоприятно действует против рака, если зарегистрированные субъекты хорошо реагируют на лекарство (например, если рак стабилизируется или уменьшается в размерах).
Мониторинг
Поскольку испытания фазы 1 являются первыми исследованиями, проводимыми на людях, и, следовательно, несут наибольший риск, за людьми, включенными в исследование, обычно очень внимательно наблюдают исследователи. Например, можно регулярно собирать образцы крови и мочи. Кроме того, эти испытания часто проводятся в крупных онкологических центрах (таких как центры, назначенные Национальным институтом рака), в которых есть онкологи, специализирующиеся на определенных типах рака.
Другие фазы клинических испытаний
Прежде чем лекарство будет одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), необходимо пройти три фазы клинических испытаний.безопасныйв конце клинического испытания фазы 1 он может затем перейти к клиническому испытанию фазы 2, исследованию, проводимому для проверки того, подходит ли лечение.эффективный. Если лекарство или лечение признаны безопасными в ходе исследования фазы 1 и эффективными в ходе исследования фазы 2, они будут включены в клиническое исследование фазы 3. Клинические испытания фазы 3 охватывают гораздо более широкие исследуемые группы и проводятся для того, чтобы увидеть, является ли лечение не только безопасным и эффективным, но иработает лучше или имеет меньше побочных эффектовчем доступные в настоящее время методы лечения.
Клинические испытания фазы 1 изменились
Клинические испытания фазы 1 и то, что вы можете ожидать, если будете участвовать в них, значительно изменились всего за последние несколько лет.
С развитием точной медицины, которая позволяет лечению учитывать индивидуальные генетические различия, вполне вероятно, что клинические испытания фазы 1 по-прежнему будут предлагать больше перспектив для людей, чем просто исследования, проводимые для проверки безопасности лекарства.
Таргетная терапия рака, которая нацелена на специфические клеточные аномалии и отличается от стандартной химиотерапии, может помочь изменить ситуацию к лучшему.вашВ конце концов, если вы можете подавить конкретный этап, через который должен пройти рак, чтобы разделиться (и, таким образом, расти и распространяться), существует разумная вероятность того, что рак, который, как было показано, зависит от этого этапа, ответит.
Таргетные препараты часто с большей вероятностью сдерживают рак в течение некоторого времени, а также иммунотерапевтические препараты могут привести к устойчивому долгосрочному ответу.
Пример: Витракви (ларотректиниб)
Примером успешного клинического испытания фазы 1 является таргетная терапия Витракви (ларотректиниб), получившая ускоренное одобрение FDA в 2018 году. профиль, а не какой-либо рак (были изучены люди с более чем 17 видами рака, включая взрослых и детей).
В фазе 1 клинических испытаний, ведущих к одобрению, препарат давали людям с запущенными формами рака, у которых либо не было других доступных вариантов лечения, либо они прогрессировали с этими вариантами. 75% участников исследования ответили на препарат, и многие продолжили отвечать, когда период исследования закончился через девять месяцев. Для сравнения, если бы людей лечили химиотерапией (если бы это вообще был вариант), у большинства из них рак прогрессировал бы в течение шести месяцев. Было даже несколько человек с метастатическим или неоперабельным раком, у которых прогрессирование опухоли было достаточно значительным, чтобы затем можно было провести лечебную операцию.
Рассмотрение фазы 1 клинического испытания
Есть несколько причин, по которым кто-то может рассмотреть возможность участия в клиническом исследовании фазы 1. Одна из них - это надежда на улучшение медицины, которая может помочь другим с той же болезнью в будущем. Другой пример - надежда на то, что новое лекарство или процедура, которые еще не были испытаны на людях, дадут шанс на выживание, когда другие методы лечения потерпят неудачу. Единственный способ добиться прогресса в лечении рака и последующем выживании - это участие человека в клинических испытаниях. Тем не менее, клинические испытания подходят не всем.
Риски и выгоды
Если вы планируете участвовать в одном из этих исследований, важно учитывать все риски и преимущества клинических испытаний. Часто бывает полезно записать плюсы и минусы исследования на листе бумаги, чтобы вы могли наглядно взвесить свои варианты. Не существует правильного или неправильного выбора, только выбор, который лучше всего подходит для вас.
Другие варианты приема экспериментальных препаратов
По большей части единственный способ использовать экспериментальный (исследуемый) препарат - это принять участие в клинических испытаниях. Это не всегда так, и некоторые люди могут иметь право на сострадательное употребление наркотиков или расширенный доступ к лекарствам, еще не одобренным FDA. Если вы не подходите для клинических испытаний, но исследуемый препарат кажется многообещающим для лечения вашего конкретного рака, вы может сделать выбор в пользу употребления наркотиков из сострадания.
Нижняя линия
Фаза 1 клинических испытаний - это первые медицинские исследования, в которых новое или недавно улучшенное лекарство испытывается на людях. Хотя традиционно это вызывало беспокойство и приводило к шуткам о том, что я «подопытный кролик», на эти первоначальные исследования можно взглянуть по-разному. С одной стороны, они могут быть рискованными. В конце концов, основная цель этих испытаний - определить, безопасно ли лекарство для людей (а также получить представление о лучшей дозе для использования).
Тем не менее, с другой стороны, преимущества могут перевешивать риски клинических испытаний фазы 1. Во многих клинических испытаниях фазы 3 сравниваются препараты, которые уже были рассмотрены. У онкологических больных есть надежда, что лекарство улучшит выживаемость хотя бы на несколько месяцев. Новое экспериментальное лекарство (и, возможно, новая категория лекарств) может помочь больше, чем что-либо другое, доступное в настоящее время.
