FDA встретится с экспертов Более Спорные утверждения Drug Альцгеймера

Вилли Б. Томас / Getty Images

ОБНОВИТЬ

6 ноября группа внешних экспертов FDA пришла к выводу, что клинические данные не подтверждают одобрение препарата Biogen для лечения болезни Альцгеймера, адуканумаба. Десять из 11 участников группы проголосовали за то, что данных, предоставленных Biogen, недостаточно, чтобы продемонстрировать, что адуканумаб может замедлить снижение когнитивных функций у людей с болезнью Альцгеймера.

Теперь FDA должно определить, продолжат ли они одобрение препарата.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) планирует встретиться с группой экспертов в начале ноября, чтобы помочь определить, следует ли одобрить спорный препарат для лечения болезни Альцгеймера для использования потребителями. Препарат, известный как адуканумаб, в прошлом году прошел клинические испытания, которые были прекращены. Производитель препарата, компания Biogen, позже опубликовала данные, свидетельствующие о том, что препарат действительно эффективен в замедлении прогрессирования болезни Альцгеймера.

Комитет экспертов соберется через платформу для онлайн-конференций 6 ноября, но, по данным FDA, справочные материалы и предварительно записанные презентации будут доступны для общественности как минимум за два рабочих дня. FDA также установило список где представители общественности могут писать данные, информацию и мнения. Амит Сачдев, доктор медицины, медицинский директор факультета неврологии в Университете штата Мичиган, говорит Verywell, что экспертная группа является «стандартной частью процесса утверждения».

Адуканумаб имеет легендарную историю. В марте 2019 года компания Biogen остановила два клинических испытания препарата в фазе 3 после того, как выяснила, что препарат не отвечает поставленным целям лечения болезни Альцгеймера. Компания также прекратила разработку адуканумаба. Но 22 октября 2019 года компания Biogen сообщила, что они подали заявку на маркетинговое одобрение препарата FDA.

В пресс-релизе Biogen пояснил, что компания повторно проанализировала данные испытания, чтобы включить в него пациентов, которые продолжали принимать препарат после даты окончания испытания с 26 декабря 2018 года до 21 марта 2019 года. «Значительное снижение клинического спада», - заявили в компании.

«Пациенты, получавшие адуканумаб, испытали значительное улучшение показателей познания и функций, таких как память, ориентация и язык», - говорится в сообщении. «Пациенты также получили пользу от повседневной деятельности, включая ведение личных финансов, выполнение домашних дел, таких как уборка, покупки и стирка, а также самостоятельные поездки из дома».

В ноябре 2019 года Biogen также заявила, что от компании не следует требовать проведения еще одного испытания.

Препарат вызвал неоднозначную реакцию среди врачей и сообществ, занимающихся болезнью Альцгеймера. Ассоциация Альцгеймера заявила в пресс-релизе, что «приветствуется», что Biogen будет добиваться одобрения FDA адуканумаба, добавив, что «все применяемые в настоящее время методы лечения, которые считаются безопасными, должны быть продолжены для определения их эффективности».

Но некоторые в социальных сетях заявили, что одобрение препарата кажется поспешным.

По данным Ассоциации Альцгеймера, более 5 миллионов американцев страдают болезнью Альцгеймера. Болезнь является шестой по значимости причиной смерти в США, и в настоящее время не существует лечения, которое могло бы остановить ее развитие. В случае одобрения адуканумаб станет первая терапия позволила замедлить снижение болезни Альцгеймера.

Что это значит для вас

Если адуканумаб будет одобрен, он может помочь замедлить прогрессирование симптомов у людей с болезнью Альцгеймера. Если у вас есть близкий человек, болеющий болезнью, спросите своего врача, может ли лекарство им подойти, станет ли оно доступным для использования потребителями.

Основы адуканумаба

Адуканумаб - это моноклональное антитело, то есть созданная в лаборатории версия антитела. Антитела - это белковый компонент иммунной системы, который циркулирует в крови. Антитела распознают чужеродные вещества в организме и нейтрализуют их.

Адуканумаб, который вводится внутривенно, избирательно связывается с выбранными амилоидными белками. При болезни Альцгеймера аномальные уровни некоторых амилоидных белков слипаются вместе, образуя бляшки, которые накапливаются между нейронами и нарушают функцию клеток. Исследования все еще продолжаются, чтобы лучше понять, как и на какой стадии болезни Альцгеймера определенные формы амилоидов влияют на болезнь и его прогрессия.

В одном клиническом испытании адуканумаб показал значительное уменьшение амилоидных бляшек.

«Это открытие было убедительным и неоспоримым; бляшки были заметно уменьшены во всех исследованных областях коры головного мозга », - говорится в отчете, опубликованном вЛанцет«Однако клинические эффекты, оцененные по четырем клиническим шкалам после шести и 12 месяцев лечения, были гораздо менее определенными». Тем не менее, в отчете говорится, что «это раннее исследование продемонстрировало, что адуканумаб является надежным разрушителем амилоидных бляшек».

Что думают эксперты?

В целом они рады возможности предлагать препарат пациентам. «Есть люди, которые выиграют», - говорит Сачдев.

Скотт Кайзер, доктор медицины, гериатр и директор Гериатрического когнитивного здоровья Тихоокеанского института неврологии в Центре здоровья Провиденс Сент-Джонс в Калифорнии, говорит Verywell, что это лекарство «очень захватывающее».

«Методы лечения болезни Альцгеймера были труднодостижимыми, - говорит он. «В настоящее время не существует значимой фармацевтической терапии, изменяющей болезнь. Тот факт, что есть все, что может принести пользу, - это огромный подвиг. Если вы, как человек, который ежедневно ухаживает за пациентами с деменцией, можете отсрочить развитие симптомов, сохранить независимость людей в течение большего количества времени, это будет важным фактором в жизни людей ».

В случае одобрения адуканумаб «дает надежду пациентам и семьям, где вариантов очень мало», - говорит Кайзер. Кайзер признает, что для компании «необычно» изменить решение о прекращении судебного разбирательства. Но, добавляет он, «когда вы смотрите на доказательства, кажется совершенно очевидным, что есть преимущества». По словам Кайзера, большой вопрос заключается в том, нужно ли проводить дополнительные исследования, чтобы определить, является ли препарат безопасным. «Это работа этого комитета», - говорит он.

Хотя препарат многообещающий, Сачдев отмечает, что «есть опасения, что лекарство действует слишком поздно в процессе болезни».

Хотя Сачдев говорит, что он надеется, что адуканумаб может помочь некоторым пациентам с болезнью Альцгеймера в будущем, он также подчеркивает важность здорового образа жизни. «Изящное старение часто связано с потерей памяти. Трудно сказать, у кого будут проблемы в повседневной деятельности, а у кого нет », - говорит он. «Для большинства людей новое лекарство не будет правильным ответом. Лучший подход - способствовать здоровому мозгу, укрепляя здоровье тела ».