Ашиш Кумар / EyeEm / Getty Images
Ключевые выводы
- FDA одобрило пралсетиниб (Gavreto), селективный ингибитор RET, для лечения немелкоклеточного рака легких (НМРЛ) с положительным слиянием RET 4 сентября 2020 года и рака щитовидной железы с измененным RET 1 декабря 2020 года. Взаимодействие с другими людьми
- Это лекарство и ему подобные предоставляют более целенаправленный вариант лечения для пациентов с этим диагнозом.
- Добровольные участники клинических испытаний могут определять будущее онкологической помощи другим людям.
Морган Ромеро было 17 лет, когда ей поставили диагноз папиллярный рак щитовидной железы - наиболее распространенный тип рака щитовидной железы, часто диагностируемый у женщин в возрасте до 30 лет. Хотя рак щитовидной железы не редок и не поддается лечению, конкретный случай Ромеро быстро осложнился из-за того, насколько далеко рак распространился. распространение, оставаясь незамеченным. И если бы не автомобильная авария, ее бы не обнаружили еще дольше.
«Я был в машине с мамой, и внезапно перед нами оказался 18-колесный автомобиль», - рассказывает Ромеро Verywell, подробно описывая аварию 2012 года.
У Ромеро не было никаких непосредственных опасных для жизни травм, но из-за того, что у нее расщелина позвоночника, врачи отделения неотложной помощи были обеспокоены потенциальной травмой хлыста.
«Они сделали много тестов и сказали:« У тебя шея в порядке, но мы обнаружили пятна в твоих легких », - говорит она.
Сложный диагноз
Ромеро обратилась к пульмонологу в ее родном городе Даллас, штат Техас, который определила, что пораженные участки были вызваны папиллярным раком щитовидной железы, который распространился на ее легкие.
Ромеро перенесла тиреоидэктомию, хирургическое удаление щитовидной железы и лечение радиоактивным йодом, чтобы убить оставшуюся ткань щитовидной железы в ее теле, но состояние ее не улучшилось. Ее врачи рекомендовали лечение в хосписе, но Ромеро не был готов принять этот план.
«Нет, я слишком молода для этого», - вспоминает Ромеро, говоря врачам.
Вивек Суббиа, доктор медицинских наук, лечивший Ромеро, говорит Verywell, что у молодых пациентов часто не диагностируется этот тип рака, пока он не достигнет более поздних стадий.
«У более молодых пациентов мы видим, что рак проявляется позже, потому что они хорошо себя чувствуют», - говорит он.
При поддержке своей мамы Ромеро решила обратиться за помощью в онкологический центр доктора медицины Андерсона в Хьюстоне, штат Техас, в 2013 году. Их опытная многопрофильная эндокринная команда лечила ее двумя последовательными терапиями: ленватинибом и затем сорафенибом. Некоторое время они работали, но, в конце концов, у Ромеро прогрессировал рак, и она серьезно заболела.
Ромеро была госпитализирована с пневмонией и трижды нуждалась в искусственной вентиляции легких в январе 2018 года. Ее вес упал до 70 фунтов.
Поскольку ее опухоль имела что-то, называемое мутацией RET, Ромеро начала получать помощь в Клиническом центре таргетной терапии, отделе клинических испытаний доктора медицины Андерсона.
Что такое рак с положительным результатом слияния RET?
При некоторых формах рака щитовидной железы специфические изменения в гене, перестроенном во время трансфекции (RET), заставляют клетки вырабатывать аномальную форму белка киназы RET. Этот измененный белок способствует росту раковых клеток. В некоторых случаях, например, у Ромеро, эти клетки могут распространяться в легкие, но не все виды рака легких с положительным слиянием RET развиваются. от щитовидной железы. Некоторые виды рака с положительным результатом слияния RET начинаются в легких.
По словам Суббиа, опухоли, позитивные к слиянию RET, встречаются примерно в 2% немелкоклеточного рака легких (НМРЛ) и примерно в 10-20% случаев папиллярного рака щитовидной железы.
Новое клиническое испытание вселяет надежду
«Когда Морган [участвовала в нашем клиническом исследовании] в 2018 году, она была больна, и ее состояние быстро ухудшалось. Ее несколько раз помещали в больницу для получения кислорода, и у нее были проблемы с дыханием », - говорит Суббиа.
Суббиа и лечащая группа доктора медицины Андерсона сочли, что Ромеро был подходящим кандидатом для экспериментального лекарства под названием пралсетиниб (Гаврето), селективного ингибитора RET, который показал многообещающие результаты при некоторых видах рака.
RET-ингибиторы атакуют белок RET при раке щитовидной железы и раке легких с помощью мутации гена RET.
В дополнение к пралсетинибу 8 мая 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило сельперкатиниб (Ретевмо), еще один ингибитор RET. Эти препараты принимаются внутрь в виде капсул. , обычно один или два раза в день.
После многих лет без улучшений Ромеро очень хотел попробовать это лекарство.
«Когда я выписалась из больницы и смогла глотать, я сказала:« Давайте принимать лекарства! »- вспоминает она.
После искусственной вентиляции легких Ромеро пришлось снова научиться глотать, и он боялся подавиться таблетками. Тем не менее, она говорит, что сохраняла оптимизм в отношении своих шансов на улучшение.
«Морган был одним из первых пациентов с папиллярным раком щитовидной железы, которые приняли участие в этом исследовании», - говорит Суббиа. «Она и ее семья были очень мотивированы».
Общие побочные эффекты ингибиторов RET
- Сухость во рту
- Диарея или запор
- Высокое кровяное давление
- Чувство усталости
- Отек рук или ног
- Кожная сыпь
- Высокий уровень сахара в крови
- Боль в мышцах и суставах
- Низкое количество лейкоцитов, красных кровяных телец или тромбоцитов
- Изменения в других анализах крови
Второй шанс в жизни
Ромеро и ее лечащая бригада заметили немедленную положительную реакцию на пралсетиниб.
«По большей части у меня все хорошо, и у меня не было серьезных проблем», - говорит Ромеро. «Я снова голоден. Мои волосы снова отрастают ».
«У Морган появилось больше энергии, улучшилась ее способность выполнять повседневную деятельность, и в течение двух месяцев она перестала нуждаться в кислороде», - говорит Суббиа. «Опухоль уменьшилась, и клинически она выглядит хорошо. Она другой человек ».
Ромеро продолжает принимать пралсетиниб каждый день. У нее есть осложнения со здоровьем из-за расщелины позвоночника, но ей не потребовалось дальнейшее пребывание в больнице из-за затрудненного дыхания. Ее легкие не разрастались, но остаются стабильными.
Ромеро недавно осуществил ее давнюю мечту. Она окончила колледж со степенью бакалавра психологии.
Важность клинических испытаний
Суббиа говорит, что пациенты с редкими формами рака, такими как Ромеро, могут оказать большое влияние, приняв участие в клинических испытаниях. Традиционные методы лечения могут вызывать серьезные побочные эффекты у многих пациентов, а новые методы лечения предоставляют лучшие варианты. Но единственный способ сделать новую терапию широко доступной - это пройти клинические испытания.
«Клинические испытания являются важным и основным элементом открытия и разработки новых лекарств», - говорит Суббиа. «Клинические испытания являются предварительным условием FDA, прежде чем новый продукт может быть« одобрен FDA »и выведен на рынок. Утверждение FDA открывает двери для многих пациентов, которые не могут посещать крупные онкологические центры. Morgan сделал это возможным для настоящих пациентов в реальный мир, чтобы получить доступ к этому препарату »,
Суббиа также выступает за более частые молекулярные скрининговые тесты, которые помогают выявлять редкие типы рака, которые лечатся с помощью новейших передовых методов лечения.
«Молекулярное тестирование становится все более обычным и доступным, но все еще нестандартным», - говорит Суббиа.«Пациенты должны выступать за молекулярное тестирование, особенно если у них редкий диагноз, рак распространился или вариантов лечения не так много. В лабораториях хранятся образцы, поэтому можно попросить провести молекулярное тестирование. Рак также может меняться по мере своего распространения, поэтому, возможно, стоит попросить молекулярное тестирование нового образца биопсии из участков метастазов ».
